نقرس
Zolgensma با هزینه 2.1 میلیون دلاری برای درمان یک دوز، در حال حاضر گران ترین دارو در ایالات متحده است. Zolgensma آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) را درمان می کند، یک اختلال ژنتیکی که باعث تحلیل رفتن و ضعف عضلات می شود. اگرچه سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) Zolgensma را در سال 2019 تایید کرد، اما برخی از شرکت های بیمه سلامت هنوز به دلیل هزینه بالا آن را پوشش نمی دهند و برخی دیگر الزامات سختگیرانه ای دارند که تعداد بیماران واجد شرایط را برای پوشش محدود می کند.
برای درک اینکه چرا یک دوز از یک دارو 2.1 میلیون دلار قیمت دارد، باید با بررسی نحوه تولید و چرایی ایجاد آن در وهله اول شروع کنید. Zolgensma در دسته داروهای شخصی یا دقیق قرار می گیرد، زیرا دارویی است که مشکلات خاص ناشی از کد ژنتیکی منحصر به فرد فرد را هدف قرار می دهد. در نظر گرفته می‌شود که پزشکی دقیق برای درمان بیماری‌ها بسیار مؤثرتر از روش‌های معمولی و یک‌اندازه برای همه است.
به طور خاص، Zolgensma یک نوع ژن درمانی است، به این معنی که جایگزین یک ژن معیوب یا غیرفعال برای درمان یک بیماری می شود. Zolgensma برای هدف قرار دادن علت ژنتیکی آتروفی عضلانی ستون فقرات، که یک ژن SMN1 از دست رفته یا غیرفعال است، طراحی شده است. این دارو ژن SMN1 را با یک نسخه جدید و کارآمد جایگزین می کند.
با این حال، تحویل یک نسخه فعال از یک ژن به یک سلول آسان نیست. ژن جدید باید درون ناقلی به نام ویروس آدنو مرتبط 9 (AAV9) قرار گیرد. DNA ویروسی اصلی ناقل حذف شده و با ژن فعال جایگزین می شود، بنابراین باعث بیماری نمی شود. هنگامی که ناقل از طریق انفوزیون داخل وریدی (IV) وارد بدن می شود، می تواند به سلول ها رفته و ژن جدید را تحویل دهد.
اگرچه ژن درمانی یک گزینه درمانی موثر است و نویدبخش درمان بسیاری از شرایط پزشکی است، فرآیند تولید دارو گران و دشوار است. شرکت‌ها در رقابتی برای توسعه و بازاریابی داروهای جدید هستند، اما زمان زیادی را برای بهینه‌سازی فرآیند تولید صرف نکرده‌اند. در نتیجه داروها به سرعت وارد بازار می‌شوند، اما تولید آن‌ها بسیار گران است و هزینه‌های بالا به بیماران منتقل می‌شود.
اریک هابز، مدیرعامل برکلی لایتز توضیح می‌دهد: «در حال حاضر ظرفیت تولید کافی برای ارائه خدمات به جز بیماری‌های نادر یا فوق‌نادر در دنیا وجود ندارد، فقط به دلیل فرآیند تولید». برای ساخت داروهای ژن درمانی باید مواد بسیار گران قیمتی بخرید، بنابراین واقعاً امکان افزایش و کشت وجود ندارد.»
بر خلاف آنتی‌بادی‌های درمانی که به شما اجازه می‌دهند یک رده سلولی برای بیان محصولات خود بسازید و آن رده سلولی را به یک بیوراکتور 10000 لیتری تبدیل کنید، ژن‌درمانی مقیاس‌پذیری سختی دارد و ساخت آن بسیار پرهزینه است. مشکل اساسی به زیست شناسی مربوط می شود زیرا ناقل به عنوان ویروسی شروع می شود که می خواهد سلول های سازنده آن را بکشد. هنگامی که DNA ویروسی حذف و جایگزین شد، ورود به سلول انسانی بی خطر است. با این حال، رسیدن به این مرحله بخش گران است.
Berkeley Lights ، یک شرکت بیولوژی سلولی دیجیتال، به ساخت داروها سریع‌تر، بهتر و در نهایت ارزان‌تر شدن برای بیمار کمک می‌کند. با استفاده از پلت فرم Berkeley Lights، این شرکت نشان داده است که امکان توسعه رده های سلولی تولید کننده ناقل AAV (Adeno-Associated Viral) پایدار و LV (Lentiviral) وجود دارد. این بدان معناست که آنها راه کارآمدتری برای ساختن ناقل های ویروسی که برای ژن درمانی ضروری هستند، یافته اند.
پلتفرم ما به شما امکان می دهد قلم تراشه ها را با تمام ژن های لازم برای بیان AAV بکارید. اما تا زمانی که یک القاء اضافه نکنیم، بیان AAV را تحریک نخواهد کرد. هابز می‌گوید سپس از قابلیت شبیه‌سازی خود برای تکثیر آن سلول استفاده می‌کنیم. و سپس از تیر تراکتور خود برای مهر زدن سلول های دختر از یک قلم به قلم دیگر استفاده می کنیم. ما فناوری سپر را برای محافظت از رده سلولی والدین در برابر القا کننده توسعه داده ایم.
سپس سلول ها در معرض یک القاء کننده قرار می گیرند تا تولید ویروسی را تحریک کند و سلول ها می میرند. این پلتفرم به شما امکان می دهد تا ویروس فیزیکی واقعی را که از این سلول های القا شده در یک کانال قرمز می آید، اندازه گیری کنید. در یک کانال سبز، می توانید کسری از ویروس هایی را که در واقع حاوی DNA مورد نظر برای تزریق به بیماران هستند اندازه گیری کنید.
این یکی از فاکتورهای کیفیت ما است: تولید مقدار زیادی ویروس کافی نیست. شما به مقدار زیادی ویروس نیاز دارید که در واقع دارای محموله مورد نظر شما باشد. بنابراین، ما تمام آن اندازه‌گیری‌ها را روی تراشه‌ها انجام می‌دهیم تا در نهایت آن فناوری محافظ را حذف کنیم، و اکنون شما سلول‌های والدینی را که هرگز در معرض القاءکننده قرار نگرفته‌اند و زنده هستند، بازیابی می‌کنید.»
تولید این نوع رده های سلولی پایدار عاملی حیاتی در کاهش قیمت ژن درمانی و دسترسی بیشتر بیماران به آن است. همچنین می تواند منجر به تحقیقات بیشتر و توسعه روش های درمانی جدید برای بیماری هایی شود که شایع تر هستند. ژن درمانی این پتانسیل را دارد که نحوه درمان بسیاری از شرایط پزشکی را تغییر دهد، اما برای کار کردن باید مقیاس پذیر و مقرون به صرفه باشد.
با تشکر از Lana Bandoim برای تحقیقات بیشتر و گزارش در این مقاله. من بنیانگذار SynBioBeta هستم، و برخی از شرکت هایی که درباره آنها می نویسم، از جمله Berkeley Lights، حامیان کنفرانس SynBioBeta و خلاصه هفتگی هستند .
ما مشتاقانه منتظریم تا پیشرفت شگفت انگیزی را که جامعه ما از طریق بیماری همه گیر و … [+] انتخاب کرده است، جشن بگیریم.

source

توسط bookheart

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد.